Oko 200 dečaka čeka šansu za lečenje od Dišenove mišićne distrofije

Podaci pokazuju da se Dišenova mišićna distrofija javlja kod jednog od 3.500 muške novorođenčadi. U prvim godinama života deca se razvijaju sasvim normalno, ali se prvi simptomi javljaju između treće i pete godine, kao posledica postepenog propadanja mišića. Oboleli se suočavaju sa ubrzanim gubitkom mišićne snage, već oko 12. godine života primorani su da koriste invalidska kolica, a mnogi, nažalost, ne dožive 20. rođendan, saopštilo je Udruženje DMD Srbija.

Od 2025. godine, na zadovoljstvo cele zajednice obolelih od Dišenove mišićne distrofije, dostupna je nova terapija koja se, uz kortikosteroide, može primenjivati kod svih pacijenata, bez obzira na tip greške u DMD genu, ističu stručnjaci.

Pozitivni efekti te savremene terapije u usporavanju progresije bolesti potvrđeni su u kliničkim istraživanjima, uključujući i pacijente iz Klinike za neurologiju i psihijatriju za decu i omladinu. Kako je propadanje mišića nepovratno, svaki dan je dragocen da bi se obezbedio pravovremeni i najbolji standard lečenja, čime se život može značajno produžiti i poboljšati kvalitet, ukazuju iz Udruženja DMD.

"Kada smo pre skoro 10 godina saznali da naš sin boluje od ove teške i neizlečive bolesti, život nam se srušio. Ipak, odlučili smo da krenemo putem borbe i nade, zajedno sa drugim roditeljima koji su verovali da se nešto može promeniti. Danas, zahvaljujući kliničkoj studiji, naš Filip prima terapiju koja usporava napredovanje bolesti, produžava hod i čuva snagu ruku, srca i pluća. Taj lek nam je kupio dragoceno vreme i doneo šansu za kvalitetniji život", istakla je majka dečaka koji boluje od DMD Olga Đuričić.

Međutim, kako je napomenula, i dalje je plaši to da lek, iako je već odobren u Americi i Evropi, u Srbiji još nije dostupan svim dečacima. Vreme je presudno, jer progresija bolesti ne čeka, svaki dan znači gubitak pokreta. Zato je naša najveća želja da terapija što pre postane dostupna svoj deci, da niko više ne mora da strepi hoće li sutra biti kasno, poručila je ona. Dijagnoza se danas pouzdano postavlja genetičkim testiranjem.

Američka Agencija za hranu i lekove odobrila je terapiju 2024. godine za lečenje dečaka starijih od šest godina, dok je Evropska agencija dala odobrenje za primenu leka kod dečaka koji još imaju sposobnost hoda, stoji u saopštenju.